Investing.com — Fortress Biotech Inc (NASDAQ:FBIO) hisseleri Çarşamba günü %33,7 değer kaybetti. Şirket, ABD Gıda ve İlaç Dairesi’nin (FDA) Menkes hastalığı tedavisi için Tam Yanıt Mektubu yayınladığını duyurdu.
FDA, üretim tesisindeki Güncel İyi Üretim Uygulamaları (cGMP) eksiklikleri nedeniyle CUTX-101 (bakır histidinat) için Yeni İlaç Başvurusunu reddetti. Bu düzenleyici engel, pediatrik hastalarda nadir görülen genetik bir bozukluk olan Menkes hastalığını tedavi etmeyi amaçlayan ilacı etkiliyor.
Fortress Biotech, Tam Yanıt Mektubunda ilacın etkinliği veya güvenlik verileriyle ilgili herhangi bir endişe belirtilmediğini açıkladı. Üretim tesisi, Eylül 2025’teki yeniden denetimin ardından FDA’ya yanıt verdi. Aralık 2023’te CUTX-101’in geliştirilmesi sorumluluğunu üstlenen Sentynl Therapeutics, yeniden başvuruyu görüşmek üzere FDA ile toplantı talep etmeyi planlıyor.
Bununla birlikte, CUTX-101 başvurusu daha önce FDA tarafından Öncelikli İnceleme statüsü almıştı. Klinik denemeler, ilaçla erken tedavi gören Menkes hastalığı hastalarında genel sağkalımda önemli iyileşme göstermişti.
Sentynl ile yapılan anlaşma kapsamında, Fortress’in çoğunluk hissesine sahip olduğu yan kuruluşu Cyprium Therapeutics, ilaç onaylanırsa Nadir Pediatrik Hastalık Öncelikli İnceleme Kuponu alma hakkını koruyor. Ayrıca Cyprium, net satışlardan telif hakkı ve 129 milyon dolara kadar geliştirme ve satış kilometre taşları alabilir.
Menkes hastalığı, bakır metabolizmasını etkileyen nadir bir genetik bozukluktur. Bu hastalık genellikle etkilenen çocuklarda ciddi nörolojik semptomlara ve erken ölüme neden olmaktadır.
Bu makale yapay zekanın desteğiyle oluşturulmuş, çevrilmiş ve bir editör tarafından incelenmiştir. Daha fazla bilgi için Şart ve Koşullar bölümümüze bakın.
